开发抗体药物偶联(ADC)药物的技术挑战(一):申报和监管的一些问题

开发抗体药物偶联(ADC)药物的技术挑战(一):申报和监管的一些问题 继江苏恒瑞在2013年4月向国家食品药品监管局提交了首个基于曲妥珠单抗和DM1的ADC药物(SHR-A1201)的临床实验申报(IND)之后,包括烟台荣昌制药的“注射用重组人源化抗HER2单抗-MMAE偶联剂”(RC48)等多个ADC类药物也向CFDA提交了临床申请。…

“魔法剪刀”CRISPR-Cas9搭车“DNA纳米纱团”进入细胞核?!

“魔法剪刀”CRISPR-Cas9搭车“DNA纳米纱团”进入细胞核?! 北卡州立和北卡大学的科学家最近在Angew Chemie(应用化学)杂志上报道一种能把“魔法剪刀”CRISPR-Cas9有效地送入细胞核的纳米技术。这种被称为“DNA纳米纱团”的药物输送载体需要根据CRISPR-Cas9的单导RNA(single guide RNA)序列“量身定做”,合成的单链DNA随后自组装形成能吸附CRISPR-Cas9复合物的“DNA纳米纱团”。…

科学家首次发现重度抑郁基因序列

科学家首次发现重度抑郁基因序列 本周《自然》发表了一篇重要论文。在分析5303例汉族女性重度抑郁患者和5337名对照的DNA序列后发现两个和重度抑郁相关的基因序列。一个紧靠SIRT1,另一个是LHPP的内含子。这是科学家第一次把重度抑郁和某个基因序列可靠地联系在一起,为以后药物开发打下基础。…

开发抗体药物偶联(ADC)药物的技术挑战(一):申报和监管的一些问题

开发抗体药物偶联(ADC)药物的技术挑战(一):申报和监管的一些问题

继江苏恒瑞在2013年4月向国家食品药品监管局提交了首个基于曲妥珠单抗和DM1的ADC药物(SHR-A1201)的临床实验申报(IND)之后,包括烟台荣昌制药的“注射用重组人源化抗HER2单抗-MMAE偶联剂”(RC48)等多个ADC类药物也向CFDA提交了临床申请。…

“魔法剪刀”CRISPR-Cas9搭车“DNA纳米纱团”进入细胞核?!

“魔法剪刀”CRISPR-Cas9搭车“DNA纳米纱团”进入细胞核?! 北卡州立和北卡大学的科学家最近在Angew Chemie(应用化学)杂志上报道一种能把“魔法剪刀”CRISPR-Cas9有效地送入细胞核的纳米技术。这种被称为“DNA纳米纱团”的药物输送载体需要根据CRISPR-Cas9的单导RNA(single guide RNA)序列“量身定做”,合成的单链DNA随后自组装形成能吸附CRISPR-Cas9复合物的“DNA纳米纱团”。…

科学家首次发现重度抑郁基因序列

科学家首次发现重度抑郁基因序列 本周《自然》发表了一篇重要论文。在分析5303例汉族女性重度抑郁患者和5337名对照的DNA序列后发现两个和重度抑郁相关的基因序列。一个紧靠SIRT1,另一个是LHPP的内含子。这是科学家第一次把重度抑郁和某个基因序列可靠地联系在一起,为以后药物开发打下基础。…

并购影响创新还是创新不足导致并购?

并购影响创新还是创新不足导致并购?

最近两位德国经济学家在《哈佛商业综述》上发表文章研究制药工业并购对创新的影响。他们统计了过去65个并购案例,发现不仅并购企业并购后研发活动下降,与其竞争的未并购企业研发经费和发表专利四年内都有多达20%的下降。并购后参与并购企业和其竞争者创新产出分别下降30%和7%,但利润却都有增加。并购企业是因为裁员缩减开支,而其竞争对手则是因为销售增加。…

从Flexus到Arcus

从Flexus到Arcus 今天由Flexus原班人马创建的Arcus宣布获得7000万美元B轮融资,虽然A轮的5000万只花了1000万。Arcus准备今年年底、明年年初开始两个小分子免疫疗法药物的临床试验。CEO Terry Rosen说免疫疗法是非常独特、非常罕见的机会,值得加倍赌博。显然很多投资者、包括诺华和赛尔基因认同这个看法。2014年Flexus成立还不到两年,核心产品IDO抑制剂尚在临床前就以12.5亿美元被施贵宝收购。有了这笔钱后Flexus原班人马成立了Arcus,同样专注小分子免疫激活剂,主攻嘌呤通路,主要项目包括ATP、ADP水解酶CD73、CD39,以及嘌呤的一个受体A2A。现在CD73、CD39抑制剂研究还处于早期,但A2A受体却是一个很老的靶点。…

DNDi之葵花宝典

DNDi之葵花宝典 昨天《自然》杂志报道了DNDi(Drugs for neglected disease initiatives)的一个开发新药的新模式。…

赛尔基因参与蛋白降解技术公司Cleave的3700万B轮融资

赛尔基因参与蛋白降解技术公司Cleave的3700万B轮融资

今天美国生物技术公司Cleave宣布获得3700万美元的B轮融资,新投资者包括赛尔基因、Nexttech、Arcus等。Cleave将用此资助完成其蛋白降解抑制剂CB5083的两个一期临床试验。这两个试验分别是针对血液肿瘤和实体瘤。如果成功这将是第一个用于实体瘤的蛋白降解阻断剂。…

Checkmate-026失败,如同26个Checkmate试验失败

Checkmate-026失败,如同26个Checkmate试验失败 今天施贵宝宣布其PD-1抗体Opdivo在一个非小细胞肺癌三期临床失败。这个叫做Checkmate-026的试验招募541位PD-L1>5%、未经治疗的晚期肺癌患者(所谓一线疗法),分别使用Opdivo和各种铂类标准化疗组合,结果Opdivo未能比标准化疗延长无进展生存期(试验一级终点),所有二级终点也没有改进。…

新药研发系列谈之八:同类第一与同类最优

新药研发系列谈之八:同类第一与同类最优 新药的竞争异常残酷。和很多其它传统行业如汽车、电子产品不同,新药对产品区分有非常高的要求。竞争中领先的产品或者早于其它产品上市,或者优于其它产品,即大家常说的同类第一(first in class,FIC)与同类最优(best in class,BIC)。没有区分又上市较晚的产品基本没有生存空间。2014年《自然新药发现》杂志的统计数字表明第四个上市的同类药物只有FIC产品10%左右的市场价值。…

专利体制遭遇袭击

专利体制遭遇袭击

今天美国《经济学人》杂志发表长文质疑现在的专利体制。其主要观点是专利并不能促进创新,专利制造暴利,以及现在专利期过长。该文声称除了少数行业如制药取缔专利系统对多数行业更有利。但作者并没有把制药工业完全排除在外,指出意大利在没有专利以及德国在没有物质专利时代同样发现很多药物。…

吉利德抗丙肝明星Sovaldi的一项重要专利申请在中国被拒

吉利德抗丙肝明星Sovaldi的一项重要专利申请在中国被拒 最近总部位于纽约的一个公益性组织—Initiative for Medicines, Access & Knowledge(简称I-MAK)公布中国国家专利部门拒绝了吉利德科学的抗丙肝明星Sovaldi(通用名:sofosbuvir,索菲布韦)的一项重要前药专利申请。虽然这个消息还没有得到国家知识产权局或吉利德科学的证实,…

浅谈小分子新药化合物专利申请

浅谈小分子新药化合物专利申请 众所周知,新药研发是一项高投资、高回报的行业。一类新药从立项到批准投产通常需要长达十年的时间,是一项由分子生物学、药物化学、分析化学、药剂学、动物学、制药工艺学等多种学科相互渗透、相互合作的复杂系统工程。因为常常高达数亿美元的投资、以及极高的淘汰率,导致了新药研发的高风险。…

DNDi之葵花宝典

DNDi之葵花宝典

昨天《自然》杂志报道了DNDi(Drugs for neglected disease initiatives)的一个开发新药的新模式。…

IBB下滑3.4%:靠天吃饭的制药工业

IBB下滑3.4%:靠天吃饭的制药工业 今天纳斯达克生物技术指数(IBB)今天一天下跌3.4%,虽然原因众多但主要是因为总统候选人希拉里指责Mylan过去几年把一个急性过敏注射剂EpiPen价格升高4倍,并要求Mylan主动降低这个产品价格。…

生物制药公司缘何扎堆美国波士顿/剑桥地区?

生物制药公司缘何扎堆美国波士顿/剑桥地区? 近几年来,全球生物制药公司(注:此处生物制药公司包括传统制药公司、生物技术公司以及两者的混合型)不约而同地向美国波士顿/剑桥地区聚集,和此趋势相对应的是,波士顿/剑桥地区今年被多个媒体或网站评为生物制药或生命科学领域的冠军。…